过去半个世纪，DNA被视为遗传信息的核心载体，而RNA则一度被认为只是DNA与蛋白质之间的“信使”。然而，随着研究的深入，人们逐渐发现RNA并不仅仅是基因表达过程中的“过客”，而是拥有极为丰富的功能和潜能。
从基础生命科学到新型药物开发，从癌症治疗到传染病防控，RNA的研究进展正在深刻改变我们对生命的理解，也引发了全球范围的科研竞赛和产业布局。
RNA的百年探索：从发现到突破
科学家们对RNA的早期研究可以追溯到1868年，米歇尔在白细胞中首次发现核酸；1909年，列文成功完成了对核糖核酸，即RNA；与脱氧核糖核酸，即DNA的成分鉴定。
真正的转折发生在1958年，DNA双螺旋结构发现者之一克里克提出“中心法则”，即遗传信息的流动方向为DNA→RNA→蛋白质，这一理论揭示了RNA作为遗传信息传递者的核心地位。
中心法则
如果将细胞比作工厂，那么DNA是保险柜里的设计图，蛋白质是最终产品，而RNA就是勤劳的工程师，既能根据设计图下达指令（mRNA），又能搬运原料（tRNA），还能组装生产线（rRNA）。值得一提的是，1981年，中国科学家在条件极其有限的情况下，完成了一项令人震撼的突破——成功人工合成了酵母丙氨酸tRNA。这不仅是人类历史上第一次人工合成出一个完整的核酸分子，也是继人工合成牛胰岛素之后，我国在生命科学领域取得的又一座里程碑。
随着研究深入与技术突破，科学家发现RNA的类型远比想象的复杂。它们有的能像“分子开关”一样决定基因表达（miRNA）；有的会形成闭合环状结构，参与疾病发生（circRNA）；有的则作为向导帮助基因编辑系统实现精准定位（gRNA）。同时RNA上的修饰也在逐渐被科学家所解析，这些修饰参与调节RNA的稳定性、定位与功能。这些发现不仅让我们看见了一个多姿多彩的RNA世界，也让科学家有机会“驾驭”RNA。
RNA技术：机遇与挑战并存
2020年，mRNA疫苗的横空出世，让RNA技术站上了抗击疫情的舞台中央。mRNA疫苗就像给细胞发送一封“病毒说明书”，细胞可以自行制造病毒蛋白模型，引发免疫反应。与传统疫苗相比，mRNA疫苗研发更快、调整更灵活，只需知道病毒RNA序列就能快速开发。
其实，RNA技术早已被科学家应用于生物医疗领域的方方面面。与化学小分子不同，RNA药物依赖特定序列，理论上可靶向所有已知蛋白甚至“不可成药”的异常蛋白靶点。从1998年首个RNA药物（Fomivirsen）获批，到如今大热的RNA编辑技术，RNA药物的适用范围也在不断扩大。目前全球有500多种RNA药物在研发中，靶向癌症、遗传病等各种疑难杂症。
不过，凡事有利必有弊，科学家们常将RNA in lab比作一只瘦弱的小柴犬，而将RNA in virus比作一只八块腹肌的大金毛。与化学小分子相比，RNA更不稳定、易被降解、递送效率低、易引发炎症或副反应。这提醒我们，生物医学研究需谨慎，不可忽视潜在风险。
好消息是，随着科学家对RNA研究的深入，通过优化RNA序列、化学修饰和封装递送系统，RNA正在变得更可控，未来RNA药物有望成为生物医药的重要组成部分。
RNA全球竞赛：国际关注与竞争
RNA已成为全球生命科学和医药研发的焦点。欧美等发达国家在基础研究、技术平台和产业化上领先：美国在RNA基础研究和关键技术方面处于世界领先，企业如莫德纳、阿里拉姆等建立成熟研发平台；德国生物新技术与辉瑞合作研发的mRNA疫苗领先全球；英国、瑞士在核酸药物和基因治疗持续投入；日本在RNA化学修饰和递送系统上积累深厚经验。
中国在RNA领域潜力巨大，但仍面临挑战：高纯度修饰核苷、体外转录酶和高效递送载体等原料依赖进口，RNA递送系统、RNA测序与编辑技术存在专利壁垒。为突破这些“卡脖子”问题，我国加大政策和资金支持，将RNA研究纳入“十四五”国家重点研发计划及“重大新药创制”科技专项。特别是近日，国家自然科学基金委员会发布了《赋能药物创新的RNA基础研究重大研究计划2025年度项目指南》，旨在通过基础研究突破与技术创新，解决RNA药物创制的核心瓶颈问题。
相信在不久的将来，凭借国家支持与科学家努力，中国有望在RNA领域实现从“跟跑”到“领跑”的跨越。
从1868年的偶然发现，到如今前沿医疗应用，走过了150多年历程的RNA科学正迎来黄金时代。DeepSeek这样表述：“我们刚刚翻开RNA百科全书的第一章，而这本书可能永远没有最后一页”。
作者：中国科学院分子细胞科学卓越创新中心博士后 张力
中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员 程红
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